En què consisteix l'estudi?

La síndrome X Fràgil (SXF) és la principal causa coneguda de discapacitat intel·lectual hereditària. És causada per una mutació del gen de la ribonucleoproteïna missatgera 1 del X Fràgil (FMR1), que resulta en un dèficit de la proteïna X Fràgil (FMRP). SXF està associada amb una varietat de característiques físiques, cognitives i conductuals.

Juntament amb la discapacitat intel·lectual, es reporten taxes elevades de trastorn de l'espectre autista, trastorns d'ansietat, trastorns per dèficit d'atenció amb hiperactivitat, autolesions i agressió. Actualment, no existeix un tractament aprovat per la SXF. 

Objectiu de l’estudi

L’estudi que posem en marxa actualment, té com a finalitat avaluar la seguretat, tolerabilitat i eficàcia d’un nou fàrmac anomenat CTH120 en homes amb síndrome XFràgil i obtenir una valoració preliminar de la seva eficàcia en humans.

Qui som?

CONNECTA Therapeutics és una empresa compromesa a investigar i desenvolupar medicaments per respondre a necessitats no cobertes del Sistema Nerviós Central. L'equip de CONNECTA està desenvolupant un nou medicament, CTH120, que té potencial com a nou tractament pel Síndrome X Fràgil. 

On té lloc? 

A l’Institut de Recerca de l´Hospital del Mar i al Parc Taulí.

En que consisteix l’Assaig Clínic?

- Vindràs a l’Hospital per a què et facin una revisió i rebis informació completa de l’assaig. Allà podrà resoldre tots els teus dubtes.

- Prendràs el medicament en investigació després d’esmorzar i sopar amb un got d’aigua durant 6 setmanes

- Hauràs d’anar a l’Hospital per fer diverses visites i també rebràs trucades de seguiment.

L'estudi està autoritzat per l'Agència Espanyola dels Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i es realitza seguint un protocol aprovat pel Comitè d'Ètica d'Investigació amb Medicaments del Parc de Salut Mar (CEIm-PSMAR). 

• Fulletó informatiu