Objectiu de l´estudi

L'objectiu de l'assaig és esbrinar si AEF0217, el fàrmac que s'està provant, és segur i eficaç per millorar les activitats de la vida diària i potenciar la funció cognitiva en adults i adolescents grans amb síndrome de Down.

En què consisteix l'estudi?

Hi participaran persones que tenen síndrome de Down i que tenen entre 16 i 32 anys. Les persones interessades seran contactades per telèfon i se'ls donarà cita per a una revisió mèdica a la Unitat d'Investigació Clínica del nostre institut, l'Hospital del Mar Research Institute. Durant aquesta visita, els demanarem que ens donin el seu consentiment per escrit per participar en l'assaig i valorarem si poden participar-hi o no tenint en compte: (i) criteris mèdics, com ara entrevista, exploració física, ECG, analítica i prova d'embaràs en dones; (ii) capacitat per comunicar-se. Si les proves surten bé, seran citades de nou per fer alguna prova neuropsicològica abans d'iniciar el tractament.

Les persones participants en l'assaig rebran el fàrmac en estudi, AEF0217, o un placebo una vegada al dia durant 24 setmanes. L'assignació a AEF0217 o a placebo es farà a l'atzar, i un 25% de les persones participants rebrà placebo, un medicament inactiu que s'assembla al medicament de prova, però que no conté cap principi actiu. A totes les persones participants, incloses les que hagin rebut placebo, se'ls donarà l'oportunitat de continuar posteriorment en un estudi obert amb el medicament AEF0217. Això passarà quan un Comitè independent de monitoratge de dades hagi avaluat els resultats de les 40 primeres persones participants; per tant, la continuació amb medicació serà possible, però no de manera immediata. Les persones participants de l'estudi previ de fase 1/2 també podran participar en la fase 2.

Un cop iniciat el tractament, només caldrà venir presencialment al cap d'un mes, als 3 mesos, als 6 mesos i al final de l'estudi. La resta d'avaluacions les realitzarem per trucada telefònica: durant la primera setmana, els dies 2 i 8; a les dues setmanes; a la setmana 8, i a la setmana 18. En les visites presencials comprovarem l'estat general de salut de la persona participant, incloent-hi una exploració física i un electrocardiograma, ECG. A les dones que puguin quedar-se embarassades se'ls farà una prova d'embaràs, es prendran mostres de sang i comprovarem que la persona participant pren el fàrmac de prova segons el que està previst. A més, es faran proves d'avaluació cognitiva i es passaran uns qüestionaris a les persones cuidadores. Les visites presencials poden durar entre 5 i 6 hores, i les trucades telefòniques, entre 15 i 30 minuts.

Quan finalitzi el tractament a les 24 setmanes, es farà un seguiment fins a arribar a la setmana 32.