¿En qué consiste el estudio?

La síndrome de Down es la discapacidad intelectual de origen genético más común y afecta a más de 5 millones de personas en todo el mundo. Las intervenciones médicas han aumentado de forma sustancial la esperanza de vida de las personas con síndrome de Down. Sin embargo, los déficits cognitivos y conductuales tienen un fuerte impacto en sus actividades diarias y no existe ninguna intervención aprobada para la mejora de estos déficits en personas con síndrome de Down.

Aelis Farma ha desarrollado una molécula conocida como AEF0217. Esta nueva molécula tiene un mecanismo de acción muy novedoso que modula los receptores cannabinoides del cerebro relacionados con nuestra cognición. Los estudios realizados en modelos animales que reproducen los déficits cognitivos de las personas con síndrome de Down han demostrado que AEF0217 es eficaz para mejorar su rendimiento cognitivo. La molécula AEF0217 ha demostrado ser un compuesto seguro y bien tolerado en todas las pruebas toxicológicas, tanto en modelos animales como en voluntarios sanos neurotípicos. Asimismo, en un estudio previo en adultos jóvenes con síndrome de Down, el nuevo fármaco ha demostrado mejoras en la planificación, la comunicación y las relaciones con los demás. Por ello, el siguiente paso es estudiar AEF0217 en un grupo más amplio de personas con síndrome de Down, para confirmar su eficacia.

La duración total del estudio será de hasta 32 semanas, que comprenden un periodo de cribado de hasta 4 semanas, un periodo de tratamiento de 24 semanas y un periodo de seguimiento de 12 semanas. Durante este periodo, deberá tomar el fármaco en investigación AEF0217 o su placebo (un tratamiento que no contiene ningún medicamento), que se administrará por vía oral en forma de solución para beber (para más información, consulte el vídeo adjunto).