Objetivo del estudio

El objetivo del ensayo es averiguar si AEF0217, el fármaco que se está probando, es seguro y eficaz para mejorar las actividades de la vida diaria y potenciar la función cognitiva en adultos y adolescentes mayores con síndrome de Down.

¿En qué consiste el estudio?

Participarán personas que tienen síndrome de Down y tiene entre 16 y 32 años. A las personas interesadas se les contactará por teléfono y se les dará cita para una revisión médica en la Unidad de Investigación Clínica de nuestro instituto (Hospital del Mar Research Institute). En esta visita Durante esta visita, le pediremos que nos dé su consentimiento por escrito para participar en el ensayo y valoraremos si puede participar o no teniendo en cuenta: (i) criterios médicos (entrevista, exploración física, ECG, analítica, test de embarazo en mujeres), (ii) capacidad para comunicarse. Si las pruebas salen bien, será citado de nuevo para hacer algún test neuropsicológico antes de iniciar el tratamiento.

Los participantes en el ensayo recibirán el fármaco en estudio (AEF0217) o un placebo una vez al día durante 24 semanas. La asignación a AEF0217 o a placebo será por el azar y un 25% recibirá de los participantes recibirán placebo, un medicamento inactivo que se parece al medicamento de prueba, pero no contiene ningún principio activo. A todos los participantes, incluidos los que hayan recibido placebo, se les dará la oportunidad de continuar posteriormente en un estudio abierto con el medicamento AEF0217. Esto ocurrirá cuando se hayan evaluado los resultados de los 40 primeros participantes por un Comité de monitorización de datos independiente, por lo que la continuación con medicación será posible, aunque no de forma inmediata. Los participantes del estudio previo Fase 1/2 también podrán participar en la Fase 2.

Una vez inicie el tratamiento, solo tendrá que venir presencialmente al mes, a los 3 meses, a los 6 meses y al final del estudio. El resto de las evaluaciones las realizaremos por llamada telefónica (a la semana uno (Días 2 y días 8), a las dos semanas, a la semana 8 y a la 18).
En las visitas presenciales comprobaremos su estado general de salud, incluida exploración física y electrocardiograma (ECG), a las mujeres que puedan quedarse embarazadas se les realizará una prueba de embarazo, se tomarán muestras de sangre y comprobaremos que el participante toma el fármaco de prueba según lo previsto. Además, se realizarán pruebas de evaluación cognitiva y a los cuidadores se les pasarán unos cuestionarios. Las visitas presenciales pueden durar de 5 a 6 horas y las llamadas de unos 15 a 30 minutos.

Cuando finalice el tratamiento a las 24 semanas, se le realizará un seguimiento hasta cumplir la semana 32.