¿En qué consiste el estudio?

El síndrome X frágil (SXF) es la principal causa conocida de discapacidad intelectual hereditaria. Está causada por una mutación del gen de la ribonucleoproteína mensajera 1 del X frágil (FMR1), que da lugar a un déficit de la proteína X frágil (FMRP). El SXF está asociado con una variedad de características físicas, cognitivas y conductuales.

Junto con la discapacidad intelectual, se han descrito tasas elevadas de trastorno del espectro autista, trastornos de ansiedad, trastorno por déficit de atención con hiperactividad, autolesiones y agresividad. Actualmente, no existe un tratamiento aprobado para el SXF.

Objetivo del estudio

El estudio que ponemos en marcha actualmente tiene como finalidad evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un nuevo fármaco llamado CTH120 en hombres con síndrome X frágil y obtener una valoración preliminar de su eficacia en humanos.

¿Quiénes somos?

CONNECTA Therapeutics es una empresa comprometida con la investigación y el desarrollo de medicamentos para responder a necesidades no cubiertas del Sistema Nervioso Central. El equipo de CONNECTA está desarrollando un nuevo medicamento, CTH120, que tiene potencial como nuevo tratamiento para el síndrome X frágil.

¿Dónde tiene lugar?

En el Institut de Recerca de l'Hospital del Mar y en el Parc Taulí.

¿En qué consiste el ensayo clínico?

• Vendrás al hospital para que te hagan una revisión y recibas información completa del ensayo. Allí podrás resolver todas tus dudas.

• Tomarás el medicamento en investigación después del desayuno y de la cena con un vaso de agua durante 6 semanas.

• Tendrás que ir al hospital para realizar varias visitas y también recibirás llamadas de seguimiento.

El estudio está autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y se realiza siguiendo un protocolo aprobado por el Comité de Ética de Investigación con Medicamentos del Parc de Salut Mar (CEIm-PSMAR).

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